טרשת נפוצה משפיעה מיליוני בני אדם עוֹלָמִי. זו מחלה נוירולוגית המאופיינת בנגעים דלקתיים במערכת העצבים המרכזית (המוח וחוט השדרה) הגורמים נזק לנדן המיאלין - שכבת המגן סביב תאי העצב. זה גורם להפרעה בתפקוד נוירולוגי, כמו שיתוק שרירים או אובדן תחושה. בעוד שמידה מסוימת של תיקון ספונטני של הנדן מתרחש באופן טבעי, חולים רבים צוברים נכות בלתי הפיכה.

יש שני עיקריים סוגי טרשת נפוצה, שיש להם דפוס שונה של תסמינים. יש טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת, צורה נדירה יותר הפוגעת ב -15% מהחולים ללא הישנות והפוגה, אך סובלים מהידרדרות איטית בתסמינים. ואז יש את הצורה הנפוצה ביותר, טרשת נפוצה חוזרת ונשנית, אשר פוגעת ב 85% מהחולים. לאנשים עם צורה זו יש הישנות של תסמינים שיכולים להימשך זמן מה לפני תקופת הפוגה. ובין חצי לשני שליש מהמטופלים עם זה חושבים כי הם ממשיכים לפתח מחלה פרוגרסיבית משנית, שבה נכות הקשורה לטרשת נפוצה הופכת בהדרגה לבלתי הפיכה.

טיפולים זמינים לטרשת נפוצה כוללים תרופות הניתנות להזרקה, כגון אינטרפרון בטא ונטליזומאב - מה שמונע מכמה תאי חיסון דלקתיים להיכנס למוח ולחוט השדרה שם הם עלולים לגרום נזק - ותרופות דרך הפה כגון דימתילפומרט. למרבה הצער, לכל אלה הייתה יעילות מוגבלת במידה כלשהי בהתקדמות משנית, במיוחד בשלבים המתקדמים בהם הישנות כבר לא מתרחשת.

הסיבה לטרשת נפוצה אינה ידועה, אך מספר המנגנונים של המחלה נחשבים בתיווך המערכת החיסונית. גם בהיעדר תרופה, הוגן לומר כי חלה התקדמות רבה יותר בטיפול בטרשת נפוצה בשני העשורים האחרונים מאשר בכל תחום אחר של נוירולוגיה. כעת אנו יכולים להציע טיפול שימושי לחולים רבים שנפגעו מהצורה השכיחה יותר של מחלה, אך טרם אושר טיפול יעיל לשימוש במחלה פרוגרסיבית ראשונית, לאור הבנתנו המוגבלת יותר של סוג זה של תהליך מחלה.

שיטה ניסיונית

בשני העשורים האחרונים סוג של השתלת תאי גזע זכה לתשומת לב רבה כטיפול ניסיוני לטרשת נפוצה. נקרא השתלת תאי גזע המטופויטיים אוטולוגיים (HSCT), השיטה הזאת כולל קציר והקפאה של תאי גזע ממח העצם אשר מוחדרים מחדש לחולה.

תאי גזע מגויסים ממוח העצם ואז נאספים ומקפיאים, ואז מוחדרים מחדש לאותו חולה לאחר שהמערכת החיסונית שלהם בוטלה כמעט לחלוטין על ידי כימותרפיה. פרוטוקולים להשתלה השתכללו לאורך השנים, ולמדו מאלה המשמשים לטיפול בסרטן הדם המסוים, מה שהוביל להפחתת רעילות ופחות מקרי מוות באמצעות הטכניקה. התפקיד העיקרי של תאי גזע אלה הוא להרכיב מחדש את מערכת החיסון הקיימת כיום, ועלול לאתחל אותה לשלב התפתחות מוקדם ונאיבי יותר, אשר נחשב שקדם לתגובות הפתולוגיות שהובילו לטרשת נפוצה מלכתחילה.

עם זאת, למרות העניין, עד כה לא היו עדויות מעטות לכך שתאי הגזע הללו תיקנו את הנזק העצבי.

ניסויים נוספים הם דבר טוב

כמה מחקרים קטנים נערכו בעשרים השנים האחרונות, מה שהוביל לרמז חזק כי שיטה זו אכן עובדת, אך עם כוח מוגבל לקבוע תועלת קלינית אמיתית. רק משפט בינלאומי מבוקר קטן אחד הראה עליונות השתלה בהפחתת נגעים דלקתיים של טרשת נפוצה בהשוואה למיטוקסנטרון, גורם כימותרפי. אז זה מעודד שקבוצה בראשות בזיל שאראק, חוקר טרשת נפוצה מנוסה, וג'ון סנודן, מומחה לשימוש ב- HSCT לטיפול בסרטן, הציעה תועלת ניכרת עבור אנשים מסוימים בשפילד, בריטניה, עם הישנות חוזרת. טרשת נפוצה שהשתתפה ב הניסוי הקליני הבינלאומי של MIST.

מרכזים אחרים המשתתפים נמצאים בארה"ב, שבדיה וברזיל. התוצאות צפויות בשנת 2018. זהו בדיוק סוג הניסוי הקליני הדרוש לזיהוי משטר ההשתלות הטוב ביותר, והיעילות והבטיחות היחסית שלו בהשוואה לטיפולים מורשים אחרים, כולל בפרט alemtuzumab, אחד הטיפולים המורשים עבור טרשת נפוצה חוזרת ונשנית.

בינתיים, ההתלהבות המובנת מכמה מקרים מעודדים אך אנקדוטיים חייבת להיות מתונה על ידי הצורך לבסס יעילות בצורה קפדנית וסופית יותר. למרות שבמועד זה ל- HSCT אין מקום בטיפול השגרתי בטרשת נפוצה, יש לעודד הכללת חולים נבחרים בניסויים מבוקרים שנערכו במרכזי השתלות מבוססים.