חמותי התקשרה אלי אתמול. היא לא ממש יודעת מה אני עושה בשביל עבודה אבל יש לה רעיון מעורפל שאני עובדת איתו קבוצה המבקשת להבין ובסופו של דבר למנוע מחלת אלצהיימר.

היא שמעה ברדיו שמישהו פיתח תרופה למחלת אלצהיימר. היה לו משהו שקשור למכוניות בחניה וממשלת ארה"ב עסקה בבנק. היא הייתה מרוצה וקלה כאחד, והציעה שאמקד כעת את תשומת ליבי במחלות מוח אחרות שצריך לרפא.

לאחר מכן שלחה לי קישור לראיון הרדיו שתוזמן להתאים לפרסום המחקר ב- Nature's כתב העת לדו"חות מדעיים. ה פרסום בתקשורת אודות המחקר, כמו ראיון הרדיו ששמעה חמותי, היה נרגש מאוד.

זה התריע בפני מערך ניסויים אלגנטי, המבוסס על טכנולוגיה של המרכז הרפואי פלינדרס, שיצר חיסוני מועמדים כנגד מחלת אלצהיימר, שעשויים להעניק לכן טיפול לדמנציה. לדברי אחד ממחברי המחקר, חיסון יעיל יכול להיות במרחק של מספר שנים בלבד.

החיסונים, שנבדקו במודלים של בעלי חיים של מחלת אלצהיימר וברקמת מוח אנושית, הראו היענות גבוהה לשני היעדים בכל הקשר. אלה אכן חדשות טובות, ועל תרכובות אלו להתקדם לצינור פיתוח התרופות במהירות האפשרית.

אבל לפני שנתלהב יותר מדי, ראוי לציין כי על כל 5,000-10,000 תרכובות שנכנסות לצינורות פיתוח, רק תרופה אחת תאושר לשימוש בחולים, בעלות מוערכת של 2.6 מיליארד דולר.

במחלת אלצהיימר, 244 תרכובות נחקרו ב -413 ניסויים קליניים בין השנים 2002-2012, עם רק תרופה חדשה אחת מאושרת להקלת תסמיני המחלה באופן זמני. זה אחוז הצלחה של 0.4%.

כמה עובדות על אלצהיימר ודמנציה

רופאים מתארים דמנציה כתופעה בה יש לאדם קשיים על פני תחומי חשיבה מרובים. זה קורה, למשל, כאשר בעיות בתכנון, בזיכרון, בריכוז או בניווט הופכות להיות כה חמורות עד כי נפגעים בבריאותו של האדם או ביכולתו לחיות באופן עצמאי.

בקרב אנשים מעל גיל 65, הגורם השכיח ביותר לדמנציה (כ -70%) הוא מחלת האלצהיימר. גיל מבוגר הוא גורם הסיכון הגדול ביותר לאלצהיימר; אחד מכל עשרה אנשים בגילאי 60 עד 70 ושלושה מתוך עשרה מעל גיל 80, עומדים בקריטריונים הקליניים למחלה.

מחלת אלצהיימר נקראת על שם אלואה אלצהיימר, שערכה בשנת 1906 חקירה שלאחר המוות של אישה שמתה עם דמנציה. באמצעות צבעים כדי להכתים את תאי המוח, הוא הבחין בשני מאפיינים פתולוגיים לא תקינים - "פלאקים" ו"סבכים "- התפשטו ברחבי המוח.

סבכים ופלאקים האופייניים למחלת אלצהיימר הם המטרה לרוב הטיפולים בהתפתחות. גלריית התמונות של NIH / Flickr, CC BYהלוחות והסבכים הללו נותרים יעדי המחקר הנוכחי. במאה ה -21 ידוע שהלוחות מורכבים משברי חלבון הנקראים בטא עמילואיד, והסבכים ידועים בשם חלבוני טאו.

עם הגיל הממוצע של אנשים במדינות מפותחות עולה, כך גם מספר האנשים הסובלים ממחלת אלצהיימר. החירום הגדול הוא שללא טיפול פורץ דרך, מספר אנשים החיים עם דמנציה באוסטרליה צפוי להיות כמעט 900,000 עד 2050.

עם אוכלוסיות גדלות והולכת הבעיה עדיין גדולה יותר נטל חברתי וכלכלי צפוי נחשב קטסטרופלי. כתוצאה מכך, הממשלה הפדרלית האמריקאית מתחייבת כעת 991 מיליון דולר לשנה למחקר וטיפול במחלת האלצהיימר ודמנציה.

ממשלת אוסטרליה התחייבה 4 מיליון דולר בשנה במשך חמש השנים הבאות כדי להתגבר על אותה בעיה.

התפתחות חיסונים בכל רחבי העולם

יש עדיין אין תרופה למחלת אלצהיימר. אסטרטגיית הטיפול העיקרית מזה 30 שנה הייתה לנסות ולהפחית את הסימפטומים של אובדן זיכרון וחוסר התמצאות החלפת חלק מהכימיקלים במוח, הנקראים נוירוטרנסמיטרים, שאובדים ככל שהמחלה מתקדמת.

כמו מחקר דיווח השבועאנו מחפשים פריצות דרך תרופתיות על ידי פיתוח תרופות המפריעות להצטברות של אחת מהן עמילואיד or חלבוני טאו, או שניהם. אחת הדרכים להשיג זאת היא שימוש בחיסון פעיל כדי לעורר את מערכת החיסון לתקוף עמילואיד או טאו. לחלופין, ניתן לתת באופן קבוע נוגדנים מלאכותיים נגד עמילואיד או טאו באמצעות עירויים. זה ידוע כחיסון פסיבי.

לפחות 14 תוכניות לפיתוח חיסונים המיקוד לטאו מתבצע כרגע. לעמילואיד, לפחות 18 תוכניות חיסון התחילו או הושלמו ונכשלו.

טיפולים אחרים שאינם חיסונים נגד עמילואיד וטאו נמצאים גם כן בפיתוח. לדוגמה, תרופות עשויות לכוון להסרת העמילואיד או הטאו או כדי לעצור את היווצרותם להתחיל עם.

ישנן חדשות טובות אחרות המציעות כי אנו מתקרבים לטיפול במחלת אלצהיימר. ניתוח מחודש של נתונים מכמה ניסויים קליניים גדולים אך נכשלים של חיסון עמילואיד נקרא סולאנזומאב הראה השפעות מועילות בתת-קבוצה של חולים.

חיסון עמילואידי נוסף, aducanumab, הוצג לאחרונה גם כמסיר עמילואיד וגם משפר את החשיבה אצל אנשים עם מחלת אלצהיימר קלה. שני החיסונים הללו נחקרים באוסטרליה ואנשים שרוצים למצוא מידע נוסף עליהם יכולים לפנות לרופא או מעבדות המחקר שלנו.

ברור שככל שיותר זריקות לשער כן טוב יותר. ההצלחה בפיתוח תרופות אנושיות נמוכה עד כאב. הערכות בתעשיית התרופות מציעות כי פיתוח של תרופה חדשה מוערך כ 10-15 שנים לפחות.

למרות הצעותיה של חמותי, עדיין התייצבתי לעבודה היום. אמנם אני מקווה שהחיסונים החדשים הללו יעילים, אך יש סבירות גבוהה שהם לא יצליחו לפגוע במטרתם בבני אדם חיים, או שהם יפגעו במטרה אך בכך לגרום לאנשים לחלות מסיבות אחרות. או אולי המטרה שגויה לגמרי. אז זה עדיין לא הזמן להתמקד במקום אחר.

על המחבר

פול מארוף, פרופסור, מכון פלורי למדעי המוח ובריאות הנפש

מאמר זה פורסם במקור ב שיחה. קרא את מאמר מקורי.

ספרים קשורים

at InnerSelf Market ואמזון