ניתן להעריך את יעילותה של תרופה על סמך הפוטנציאל שלה לכווץ גידולים - אך אין זה בהכרח שווה לשיפור ההישרדות. shutterstock.com
קשה למצוא מישהו שלא נגע בו מסרטן. לאנשים שלא חלו בסרטן בעצמם יהיה קרוב לוודאי חבר קרוב או בן משפחה שאובחן כחולה במחלה.
אם הסרטן כבר התפשט, האבחנה עשויה להרגיש כמו גזר דין מוות. חדשות כי תרופה חדשה זמינה עשויה להוות הקלה גדולה.
אבל תאר לעצמך שחולה סרטן שואל את הרופא שלו: "האם התרופה הזו יכולה לעזור לי להישאר בחיים יותר?" ולמען האמת הרופא עונה: “אני לא יודע. יש מחקר אחד שאומר שהתרופה עובדת, אך היא לא הראתה אם חולים חיו זמן רב יותר, או אפילו אם הם הרגישו טוב יותר. "
זה אולי נשמע כמו תרחיש לא סביר, אבל זה בדיוק מה שצוות של חוקרים בבריטניה נמצא כך כאשר מדובר בתרופות חדשות רבות לסרטן.
מבט על המחקר
מחקר שפורסם בשבוע שעבר ב בריטיש מדיקל ז'ורנל סקר 39 ניסויים קליניים התומכים באישור כל התרופות החדשות לסרטן באירופה בשנים 2014-2016.
החוקרים גילו שלמעלה ממחצית מהניסויים הללו היו פגמים חמורים שעלולים להפריז בתועלת הטיפולית. רק רבע מדד את ההישרדות כתוצאה מרכזית, ופחות ממחצית דיווחו על איכות חייהם של החולים.
מתוך 32 תרופות חדשות לסרטן שנבדקו במחקר, רק לתשעה היה לפחות מחקר אחד ללא שיטות פגומות קשות.
החוקרים העריכו שיטות בשתי דרכים. ראשית, הם השתמשו בסולם "סיכון להטיה" סטנדרטי המודד חסרונות שהובילו לתוצאות מוטות, כמו אם הרופאים ידעו אילו חולי תרופות נוטלים, או אם יותר מדי אנשים נשרו מהניסוי מוקדם.
שנית, הם בדקו האם סוכנות התרופות האירופית (EMA) זיהתה פגמים חמורים, כגון מחקר שהופסק מוקדם, או אם הושווה התרופה לטיפול שאינו תקני. ה- EMA זיהה פגמים חמורים בניסויים בעשר מתוך 32 התרופות. פגמים אלה הוזכרו לעיתים נדירות בדיווחים שפורסמו בניסויים.
מניסויים קליניים לטיפול - מהיר יותר לא תמיד טוב יותר
לפני שאושרה תרופה לשיווק, על היצרן לבצע מחקרים כדי להראות שהיא יעילה. רגולטורים כמו ה- EMA, מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) או מינהל המוצרים הטיפוליים באוסטרליה (TGA) שופטים אם לאפשר את שיווקו לרופאים.
הרגולטורים הלאומיים בוחנים בעיקר את אותם ניסויים קליניים, ולכן הממצאים ממחקר זה רלוונטיים בינלאומית, כולל באוסטרליה.
יש לחץ ציבורי חזק על הרגולטורים לאשר תרופות מהירות חדשות יותר לסרטן, בהתבסס על פחות ראיות, במיוחד לגבי סרטן שטופלו בצורה גרועה. המטרה היא לקבל טיפולים לחולים במהירות רבה יותר על ידי מתן שיווק תרופות בשלב מוקדם יותר. החיסרון של אישור מהיר יותר, לעומת זאת, הוא חוסר וודאות יותר לגבי השפעות הטיפול.
אחד הטיעונים לאישורים קודמים הוא שהמחקרים הנדרשים יכולים להתבצע בהמשך, ולחולים חולים ניתן סיכוי מוגבר לשרוד לפני שיהיה מאוחר מדי. למרות זאת, מחקר אמריקאי הגיע למסקנה כי מחקרים לאחר האישור מצאו יתרון הישרדותי רק עבור 19 מתוך 93 תרופות חדשות לסרטן שאושרו בין השנים 1992 ל -2017.
אם הראיות לתרופה חדשה לסרטן לוקה בחסר, הדבר מותיר את החולים חשופים לתקווה כוזבת. מאת shutterstock.com
אז איך נמדדת יעילות כרגע?
אישור תרופות חדשות לסרטן מבוסס לעתים קרובות על תוצאות בריאותיות לטווח הקצר, המכונות "תוצאות פונדקאיות", כגון התכווצות או צמיחה איטית יותר של גידולים. התקווה היא שתוצאות פונדקאיות אלה צופות יתרונות לטווח הארוך יותר. עם זאת, עבור סוגי סרטן רבים נמצא כי הם עושים עבודה גרועה חיזוי הישרדות משופר.
מחקר על ניסויים בסרטן עבור יותר מ- 100 תרופות שנמצאו בממוצע, ניסויים קליניים המודדים אם חולים נשארים בחיים זמן רב יותר נמשכים שנה נוספת, בהשוואה לניסויים המבוססים על תוצאת הפונדקאית הנפוצה ביותר, המכונה "הישרדות ללא התקדמות". זֶה למדוד מתאר את משך הזמן שאדם חי עם סרטן מבלי שגידולים הולכים וגדלים או מתפשטים עוד יותר. זה לרוב מתואם בצורה גרועה עם הישרדות כוללת.
שנה עשויה להיראות כהמתנה ארוכה למישהו עם אבחנה קודרת. אך ישנן מדיניות המסייעת למטופלים לגשת לטיפולים ניסיוניים, כמו השתתפות בניסויים קליניים או בתוכניות גישה חמלה. אם אותה שנה פירושה וודאות לגבי יתרונות ההישרדות, כדאי לחכות להם.
אישור תרופות ללא מספיק ראיות עלול לגרום נזק
ב דבר עורך בליווי מחקר זה, אנו טוענים כי הגזמה וחוסר הוודאות לגבי יתרונות הטיפול גורמים נזק ישיר לחולים, אם הם מסתכנים בנזק חמור או מסכן חיים ללא תועלת סבירה, או אם הם מוותרים על טיפולים יעילים ובטוחים יותר.
למשל, התרופה panobinostat, המשמש לחולי מיאלומה נפוצה שלא הגיבו לטיפולים אחרים, לא הוכח כמסייע לחולים לחיות זמן רב יותר, ויכול להוביל לזיהומים חמורים ודימום.
מידע לא מדויק יכול גם לעודד תקווה כוזבת וליצור הסחת דעת מהטיפול הפליאטיבי הנדרש.
וחשוב, האידיאל של קבלת החלטות מושכלת מושכלת המבוסס על ערכי המטופלים והעדפותיהם מתפרק אם לא לרופא ולא למטופל יש ראיות מדויקות ליידע החלטות.
במדינות עם ביטוח בריאות ציבורי, כמו תוכנית ההטבות התרופות באוסטרליה (PBS), הגישה של החולים לתרופות חדשות לסרטן תלויה לא רק באישור השוק אלא גם בהחלטות תשלום. ה- PBS מסרב לעיתים קרובות לשלם עבור תרופות חדשות לסרטן בגלל עדויות קליניות לא ודאיות. במקרים של התרופות במחקר זה, חלקן זמינות ב- PBS, ואילו אחרות אינן.
תרופות חדשות לסרטן לעיתים קרובות יקרות מאוד. בממוצע בארה"ב, עלות הטיפול בתרופה חדשה לסרטן עולה על 100,000 דולר ארה"ב (148,000 דולר).
חולי סרטן זקוקים לטיפולים המסייעים להם לחיות זמן רב יותר, או לכל הפחות לקבל איכות חיים טובה יותר במהלך הזמן שעזב. לאור זאת, אנו זקוקים לסטנדרטים חזקים יותר של ראיות, כדי להיות בטוחים שיש יתרונות בריאותיים אמיתיים כאשר תרופות מאושרות לשימוש בסרטן.
על הכותבים
ברברה מינץמרצה בכיר בפקולטה לרוקחות, אוניברסיטת סידני ו אגנס ויטרי, מרצה בכיר, אוניברסיטת דרום אוסטרליה
מאמר זה פורסם מחדש מתוך שיחה תחת רישיון Creative Commons. קרא את ה מאמר מקורי.
ספרים קשורים:
הקיסר של כל המחלות: ביוגרפיה של סרטן
מאת Siddhartha Mukherjee
הסופר זוכה פרס פוליצר מציג היסטוריה של סרטן, מהתיאור הראשון שלו במגילה מצרית עתיקה ועד לטיפולים המודרניים של ימינו.הפוגה רדיקלית: לשרוד סרטן כנגד כל הסיכויים
מאת קלי א. טרנר
תוך כדי לימודי הדוקטורט שלה. באוניברסיטת ברקלי, ד"ר טרנר, חוקר, מרצה ויועץ באונקולוגיה אינטגרטיבית, היה המום לגלות שאף אחד לא לומד אפיזודות של הפוגה רדיקלית (או בלתי צפויה) - כאשר אנשים מחלימים כנגד כל הסיכויים ללא עזרת הרפואה הקונבנציונלית, או לאחר שהרפואה הקונבנציונלית נכשלה. היא הייתה כל כך מוקסמת מהסוג הזה של הפוגה שהיא יצאה למסע של עשרה חודשים מסביב לעולם, נסעה לעשר מדינות שונות כדי לראיין חמישים מרפאים הוליסטיים ועשרים ניצולי סרטן רמיסיה רדיקלית על שיטות הריפוי והטכניקות שלהם. המחקר שלה נמשך על ידי ראיונות של למעלה מ-100 ניצולי הפוגה רדיקלית ולימוד של למעלה מ-1000 מהמקרים הללו. העדויות שלה מציגות תשעה נושאים נפוצים שלדעתה עשויים לעזור אפילו לחולים סופניים לשנות את חייהם.המדריך להישרדות סרטן השד: מדריך שלב אחר שלב לנשים עם סרטן שד שאובחן לאחרונה
מאת ג'ון לינק, MD
רשות מכובדת לסרטן השד מספקת הדרכה מקיפה ומעשית על כל חווית סרטן השד, מהלם האבחנה ועד החזרה לחיים נורמליים. עם חמלה, הבנה ודיבור ישיר, הוא מכסה את כל מה שאתה צריך לדעת כדי לקבל את ההחלטות הטובות ביותר עבור המצב הייחודי שלך.אנטי סרטן: דרך חיים חדשה
מאת דוד סרבן-שרייבר, MD, PhD
אנטי סרטן הוא חקירה נלהבת ואישית של ניסיונו של המחבר עם סרטן, ומדריך מקיף לממצאי המחקר העדכניים ביותר ואמצעי מניעה שתוכל לנקוט כדי להגן על עצמך. סמכותי ונגיש בבת אחת, אנטי סרטן מסביר מה אנחנו יכולים לעשות כדי להימנע מלהיכנע למחלה הנוראה הזו.הקיסר של כל המחלות: ביוגרפיה של סרטן
מאת Siddhartha Mukherjee
עטור פרסים, סיפור מרתק על הסרטן - מההופעה המתועדת הראשונה שלו לפני אלפי שנים דרך הקרבות האפיים לריפוי, לשלוט ולכבוש אותו ועד להבנה חדשה קיצונית של מהותו.הגן: היסטוריה אינטימית
מאת Siddhartha Mukherjee
מחבר רב המכר זוכה פרס פוליצר של "הקיסר של כל המחלות" - היסטוריה מפוארת של הגן ותגובה לשאלה המכרעת של העתיד: מה הופך להיות אנושיים כשאנחנו לומדים "לקרוא" ו"לכתוב" שלנו מידע גנטי משלו?
